Le Québec est positionné de façon extrêmement favorable pour tirer parti des atouts uniques de son réseau universitaire et hospitalier afin de devenir un chef de file mondial dans le domaine émergent de la thérapie génique, traitement qui s’applique principalement au cancer mais qui deviendra très bientôt un incontournable pour de nombreuses autres maladies. La thérapie génique est une stratégie de traitement qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules d’un individu soit pour remplacer les éléments cellulaires défectueux, soit pour ajouter des éléments fonctionnels. Pour son application chez l’humain, l’étape cruciale de production de vecteurs viraux qui livrent ce matériel génétique dans des conditions de bonnes pratiques de fabrication (BPF ou « GMP » en anglais) exige une importante étape de validation. L’objectif du projet est de valider la production virale dans notre environnement BPF afin de confirmer la qualité de la production et d’ainsi produire un matériel cellulaire de niveau clinique et commercial. Cette démonstration sera réalisée dans des conditions réelles (non-simulées) selon toutes les règles extrêmement strictes de BPF. Ceci implique la validation des équipements et des procédures, ainsi que des tests de contrôle de la qualité. A la fin du projet, nous serons en mesure d’appliquer cette technologie de production de vecteurs viraux dans des conditions réelles de production et nous aurons donc la confirmation que nous pouvons réaliser une production clinique de vecteur viral, ce qui représente la capacité de produire des vecteurs viraux de niveau commercial pour des patients.